病情控制为主，一般不能治愈，能控制不错了，治疗对待早期发现的肿瘤是积极手术还是等待观察，是有争议的：有结论认为，良性过程4年总生存率>95％；小的、局限病灶和高度自消率，对应的是新生儿外科手术的风险，所以认为这组患儿不需要手术及化疗口。目前关于神经母细胞瘤真正的病因尚不清楚。一些遗传易感因素被发现与神经母细胞瘤的发病相关。家族型神经母细胞瘤被证明与间变淋巴瘤激酶的体细胞突变所导致。此外，在神经母细胞瘤还发现有许多分子突变。N-myc基因的扩增突变在神经母细胞瘤也很常见。其扩增类型呈双向分布：在一个极端为3-10倍扩增，在另一个极端为100-300倍扩增。