在白血病无有效治疗之前,大多数急性白血病患者均在诊断后4个月内死亡。目前,许多病人已能治愈。约90%以上的急性淋巴细胞白血病患者(多为儿童)给予一个疗程的化学治疗即能使病情获得控制(缓解)。许多病人会复发,但50%的儿童病例经治疗5年后可仍无白血病复发迹象。3~5岁儿童预后最好;20岁以上者预后较差。初诊白细胞计数低于25000/μl的儿童或成人患者预后较好,白细胞计数增高者预后较差。 治疗的目标是通过摧毁白血病细胞以获得完全缓解。此时,正常细胞能在骨髓中重新生长。接受化疗者需住院数天或数周,这将视骨髓恢复的快慢而定。在正常骨髓功能恢复之前,病人可能需要输血以纠正贫血,输注血小板以治疗出血,以及使用抗生素以治疗感染。 治疗常用数种药物的联合化学治疗,每一剂量的药物在数天或数周内被反复给予。联合化疗方案用药有口服强的松,每周一次长春新碱,以及静脉给予蒽环类抗生素或门冬酰胺酶。其他药物尚在研究之中。 治疗颅内白血病常用甲氨蝶呤直接注入脑脊液中,并给予颅脑放疗。即使医生无明确证据表明颅内有肿瘤播散,也常给予局部的某种治疗。 以摧毁白血病细胞为目的的初次强化化疗完成后数周或数月,即应开始再次治疗(巩固化疗)以杀灭任何残存的白血病细胞。治疗一般需持续2~3年。有些疗程可能短些。 白血病细胞在治疗后可重新出现(复发),常出现在骨髓、脑及睾丸。骨髓中白血病复发常较严重。化疗需重新开始,尽管大多数病人对化疗有反应,但再复发的危险性很大。骨髓移植为这类病人提供了最好的治愈机会,但只有当能获得组织配型完全相合的骨髓供者时,才能进行这种治疗。这种供者几乎都来自病人近亲(见第170节)。颅内白血病复发一般用化疗药物作椎管内注射,每周1~2次。睾丸白血病复发的治疗可用化学治疗加放射治疗。